Das Prinzip der Gentherapie
Zunächst soll das Prinzip der Gentherapie ganz allgemein dargestellt werden. Fast alle Krankheiten des Menschen haben genetische Ursachen, angefangen von Krebs über Autoimmunkrankheiten bis hin zum Haarausfall. Bereits in den 80er Jahren konnte im Tierversuch nachgewiesen werden, dass man krankheitsverursachende Gene durch therapeutische Gene korrigieren bzw. ersetzen kann. Dies nennt man Gentherapie. Eine Gentherapie heilt also die wirklichen Ursachen von Krankheiten (= die krankmachenden Gene) und behandelt nicht nur die Symptome. Inzwischen sind über 4000 Menschen im Rahmen von klinischen Studien mit einer Gentherapie behandelt worden, hauptsächlich gegen Krebs und AIDS.
Das Prinzip ist immer ähnlich bis gleich: Das heilende Gen soll mit Hilfe eines Gentaxis (wissenschaftlich Genvektor) zu den gewünschten Zellen, also z.B. den Tumorzellen oder den Haarwurzelzellen gebracht werden.
Das größte Problem aller Gentherapien ist das Transportproblem, d.h. wie transportiere ich das heilende Gen am effektivsten zu den gewünschten Zellen? Momentan verwendet man hauptsächlich ungefährlich gemachte Viren (z.B. Schnupfenviren) oder Fettkügelchen (Liposomen), um die heilenden Gene zu transportieren. Tausende Forscher arbeiten fieberhaft an der Perfektionierung dieser Transportmethoden, z.B. arbeitet Forscher an der Verschmelzung von Virus und Liposom oder entwickelten völlig neue Gentaxis.
Und in der Tat gibt es bereits erste bahnbrechende Erfolge:
- Am 01.03.2000 veroeffentlichte die Universität Pennsylvania
eine Studie in der Fachzeitschrift "Nature Genetics" zu einer
klinischen Gentherapiestudie gegen Hämophilie
(Bluterkrankheit). Man verwendete AAV-Viren als Gentaxis
und bei zwei von drei Patienten konnte eine signifikante
Verbesserung des Krankeitsbildes ohne Nebenwirkungen
festgestellt werden. AAV-Viren sind als Gentaxis sehr
gut geeignet, da sie bei Menschen keine Krankheiten
verursachen.
- Im April 2000 veröffentlichte Prof. Fischer vom
Neckar-Krankenhaus in Paris die Ergebnisse seiner
Gentherapiestudie gegen SCID, eine schwere
Immunschwächekrankheit. Es gelang ihm, diese Krankheit
bei mehreren Kindern mit einer einzigen Gentherapie-Behandlung
zu heilen. Inzwischen sind die Kinder seit fast zwei Jahren
voellig gesund.. Informationen über diese Studie gibt es z.B.
auf http://www.lifescience.de/news/article/02358/index.html
- Im August 2000 konnten US-Forscher von einer erfolgreichen
Gentherapiestudie gegen Kopf-und Halskrebs berichten. Die
Gentherapie wurde mit einer Standardchemotherapie kombiniert
und führte bei 25 der 30 Patienten zu einem Rückgang der Tumore.
Bei 8 Patienten verschwand der Tumor vollständig.
Einzelheiten z.B. unter
http://www.cnn.com/2000/WORLD/europe/08/01/gene/
- Mehrere US-Forscher konnten bereits mit Hilfe der
Gentherapie neue Blutgefäße zum Herzen wachsen lassen,
was in naher Zukunft viele Bypass-Operationen überflüssig
machen wird. Artikel dazu finden sich z.B. unter
http://news.bbc.co.uk/hi/english/health/newsid_211000/211571.stm#top
oder http://news.bbc.co.uk/hi/english/health/newsid_410000/410308.stm#top
Offensichtlich beginnt die Gentherapie ihre Versprechungen nun auch am Menschen zu erfüllen. Es ist anzunehmen, dass auch die gentherapeutische Heilung anderer Krankheiten aeusserst nebenwirkungsarm bzw. nebenwirkungsfrei sein wird, da Gentherapien hochspezifisch an den krankheitsverursachenden Genen ansetzen. Momentan gehören die Nebnwirkungen von Medikamenten in Krankenhäusern noch zu den häufigsten Todesursachen überhaupt - vor der Zuckerkrankheit und der Lungenentzündung liegen sie auf Platz 4 bis 6 der Todesursachenstatistiken
(s. z.B. Studie von Dr. Bates unter http://www.lifescience.de/artikel/03045/index.html ). Dies wird sich mit der Zulassung von hochspezifisch wirkenden genbasierten Medikamenten drastisch ändern. Übrigens wird das therapeutische Gen nicht von den Samen-oder Eizellen aufgenommen, d.h. eine Vererbung an den Nachwuchs ist nicht möglich.
Das Konzept der Gentherapie hat das Potential, die gesamte Medizin zu revolutionieren. Es gibt fast keine Krankheit, die man nicht mit einer Gentherapie behandeln bzw. heilen können wird. Einige weitere Beispiele:
- Krebs: In zahlreichen klinischen Studien wird derzeit das
p53-Gen getestet, dass Krebszellen töten kann. Einzige
Nebenwirkung der p53-Gentherapie ist eine leichte
Temperaturerhöhung, Wärmegefuehl und ein leichtes Kribbeln,
also fast nebenwirkungsfrei. Information darueber unter
http://www.lifescience.de/artikel/01334/index.html
Erfolgreich am Menschen ist auch schon eine gentherapeutische
Impfung gegen Prostatakrebs s.
http://www.lifescience.de/news/article/02002/index.html
- AIDS: Auch gegen AIDS gibt es mehrere Ansätze, besonders
elegant ist wohl das Konzept der DNA-Impfstoffe, eine
Sonderform der Gentherapie. Diese DNA-Impfstoffe werden
effektiver und nebenwirkungsfreier als herkömmliche Impfstoffe
sein und sogar vor bisher unheilbaren Krankheiten wie
AIDS schuetzen. Die Biotechfirma Vaxgen
http://www.vaxgen.com
hat einen AIDS-Impfstopf bereits in Phase III der
klinischen Prüfung. Es werden auch DNA-Impfstoffe gegen
Krebs und Malaria entwickelt. Ausführliche Information unter
http://www.lifescience.de/bioschool/sheets/15.html
- Chronischer Schmerz: Im Tierversuch konnten mit Hilfe der
Gentherapie chronische Schmerzen geheilt, das normale
Schmerzempfinden aber erhalten werden. Ein potentieller
Segen fuer Millionen von Schmerzpatienten.
http://www.lifescience.de/news/article/00990/index.html
- Impotenz (21.10.1999): US-Wissenschaftler arbeiten an
einer gentherapeutischen Behandlung von Erektionsstörungen
und haben das Verfahren bereits 1999 erfolgreich an Ratten
getestet. Anhand der Tierversuche kann vermutet werden, dass
eine Behandlung im Abstand von etwa einem halben Jahr
ausreichend sei.
- Alzheimer: Derzeit wird an der University of California
eine äußerst vielversprechende Gentherapie gegen Alzheimer
in einer Phase I-Studie am Menschen getestet.
http://www.lifescience.de/artikel/03523/index.html
- Diabetes: Bereits mehrere Forschergruppen konnten von spektakulären
Ergebnissen im Tierversuch berichten.
http://www.welt.de/daten/2000/11/25/1125med204907.htx
http://www.welt.de/daten/1999/12/09/1209ws141825.htx
- Hörschäden: Es wird auch möglich sein, Hörsinneszellen
mit Hilfe der Gentherapie zu regenerieren und damit
Menschen vor dem Ertauben zu bewahren. Der Ansatz wird
derzeit in klinischen Vorlaufstudien erprobt.
http://www.lifescience.de/news/article/03109/index.html
- Parkinson: Auch gegen Parkinson gibt es erste
erfolgversprechende Gentherapieansätze. Drei Affen
konnten im Tierversuch fast vollständig geheilt werden.
Die Forscher hoffen, schon in drei bis fünf Jahren die
Therapie weltweit bei Menschen einsetzen und ihre
Lebensqualität dramatisch verbessern zu können.
http://www.welt.de/daten/2000/10/28/1028ws199030.htx